Zolgensma é usado para tratar crianças com
atrofia muscular espinhal
Jonas Valente
A Agência Nacional de
Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma,
usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME). O tratamento é
o mais caro do mundo, custando US$ 2,12 milhões, o equivalente a R$ 11,5
milhões.
A permissão da Anvisa
contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até
dois anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a
realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia.
A empresa responsável pelo
Zolgensma, a Novartis, assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de
envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios
clínicos com pacientes brasileiros.
A AME é uma doença rara grave.
Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios
ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos
músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A
incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.
Segundo a Anvisa, entre 45% e
60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1).
A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em
crianças por causa de uma enfermidade monogenética.
A terapia com o remédio dura
cinco anos. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que
produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De
acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar
sobrevida aos pacientes.
Apesar do registro, o alto
custo do remédio é um obstáculo para os pacientes que necessitam dele. Para o
pesquisador da Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca da Fundação
Oswaldo Cruz (Fiocruz) e membro do Painel de Alto Nível do Secretário-Geral das
Nações Unidas em Acesso a Medicamentos Jorge Bermudez, o valor do tratamento é
“fora da realidade”.
Em artigo publicado no site do
Centro de Estudos Estratégicos da Fiocruz, o especialista argumenta que ele
torna proibitivo o tratamento até mesmo para pessoas com alta renda. Ele lembra
que na 72ª Assembleia Mundial da Saúde um grupo de países (integrado por
Itália, Portugal, Egito e África do Sul, entre outros) apresentou uma proposta
de resolução cobrando maior transparência da indústria farmacêutica quanto aos
processos de fabricação de medicamentos, como forma de avaliar os lucros obtidos
com determinados tratamentos.
A Agência Brasil entrou em
contato com a Novartis sobre o tema e aguarda retorno.
Título e Texto: Jonas
Valente; Edição: Aline Leal – Agência Brasil, 17-8-2020, 18h23
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